segunda-feira, 4 de dezembro de 2017

Tratando a acondroplasia: atualização sobre potenciais terapias

O blog tem estado silencioso há alguns meses mas, à medida que vemos algumas novidades sobre as potenciais abordagens terapêuticas e o aparecimento de algumas novas, pensei que seria bom listar o que existe de ativo (e não tão ativo) na pesquisa sobre possíveis terapias para acondroplasia.

A tabela abaixo lista as principais estratégias terapêuticas divulgadas na literatura. Quase todas elas foram revistas ​​aqui no blog, com duas exceções: 

1. B-701, um anticorpo anti-FGFR3 atualmente em desenvolvimento por uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA, sobre a qual não temos muita informação;  e
2. a estratégia de edição de genes (que merece uma revisão dedicada).

Se você está interessado em aprender mais sobre as outras, basta visitar a página de índice para descobrir os links para suas revisões.

Algumas das drogas listadas não foram testadas em um modelo de acondroplasia, mas mostraram atividade contra o receptor de fator de crescimento de fibroblastos 3 (FGFR3) no laboratório e também poderiam ser testadas na acondroplasia.

Tabela. Principais estratégias farmacológicas potenciais para o tratamento da acondroplasia.

Produto
Status
Desenvolvedor
Referência
Testado em modelos de acondroplasia
Vosoritide
Phase 3
TA-46
Pre-clinical
Meclizina/meclozina
Pre-clinical
Academia
Estatinas
Pre-clinical
Academia
NVP-BGJ398
Pre-clinical
Academia/Novartis
B-701 (anticorpo)
Pre-clinical
publicações não localizadas
CRISPR-CAS9 (edição de genes)
?
Academia
PTH
?
Academia
P3 (peptídeo)
?
Academia
Testado contra o FGFR3 (mas não na acondroplasia)
Fluazurona

Academia
Menaquinonas

Academia
 PTH: hormônio da paratireóide

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