terça-feira, 27 de setembro de 2016

Resultados de um ano de tratamento do terceiro grupo do estudo de fase 2 com vosoritide serão apresentados no congresso da ASHG 2016

Os desenvolvedores do vosoritide (BMN-111), a primeira terapia potencial para a acondroplasia, apresentarão mais resultados do estudo de fase 2 que está em andamento durante a próxima reunião da American Society of Human Genetics (ASHG) a ser realizada em Vancouver em outubro.

Este é um link para uma descrição do estudo de fase 2 em ClinicalTrials.gov:
A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia (ACH).

Em resumo, de acordo com os investigadores, vosoritide tem demonstrado segurança e evidências de eficácia que permitem a continuação do seu desenvolvimento como terapia para a acondroplasia.

Abaixo, os principais resultados:

"Depois de 12 meses utilizando 15 mcg / kg / dia, os indivíduos da coorte 3 tiveram no aumento significativo da média de velocidade de crescimento de 1,9 ± 2,0 cm / ano (46%) em relação aos valores iniciais (p = 0,02) (tradução livre do Autor)."

Em palavras mais simples, o primeiro número, 1,9, é o aumento médio da velocidade de crescimento em relação à medida inicial (dia um) e o segundo número, 2,0 é o desvio padrão, mostrando o intervalo do ritmo da velocidade de crescimento entre os participantes do estudo. A ampla faixa (-2,0 a +2,0) pode ser explicada pelo pequeno número de participantes. Quanto menor for o número de participantes, mais ampla qualquer variação nas medidas pode ser.

O aumento de 46% na velocidade de crescimento relatado agora é mais baixo do que o valor (50%) informado em um reporte anterior sobre os primeiros seis meses de terapia da terceira coorte.

"Doze indivíduos que tiveram suas doses elevadas para 15 mcg/kg/dia durante ≥ 6 meses tiveram um aumento de 2,3 ± 1,9 cm / ano na média de velocidade de crescimento."

É interessante saber que os participantes que estavam nas coortes de doses mais baixas (3,75mcg/Kg/dia e 7,5mcg/Kg/dia) tiveram um aumento maior em sua velocidade de crescimento (65%) comparado com o obtido por aqueles que já estavam em uso dessa dose (
15 mcg/kg/dia).

Para ler o resumo completo dos resultados que serão apresentados na próxima reunião da ASHG em Vancouver em outubro, siga este link (em inglês).


É importante ressaltar que, ao rever comunicados de imprensa anteriores da BioMarin sobre o BMN-111/vosoritide e a acondroplasia percebi que a maioria dos dados fornecidos no resumo acima já havia sido publicada em 20 de abril, aqui.

Uma vez que não foram realmente divulgados novos dados (pelo menos no resumo da apresentação), a atenção agora recai sobre os resultados da quarta coorte, em andamento, que está usando uma dose mais elevada de vosoritide (30mcg/Kg/dia) e como estão os planos para o estudo de fase 3.

sexta-feira, 23 de setembro de 2016

Vosoritide one year phase 2 results of the third cohort to be presented in the next ASHG 2016 meeting

The developers of vosoritide (BMN-111), the first potential therapy for achondroplasia, will present further results of the ongoing phase 2 study during the next American Society of Human Genetics (ASHG) Meeting to be held in Vancouver in October.

This is a link to a description of the phase 2 study at ClinicalTrials.gov:  

A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia (ACH).


In summary, according with the investigators, vosoritide has been showing safety and evidence of efficacy to allow its continuing development as a therapy for achondroplasia.

Main results provided:

  • "After 12 months at 15 μg/kg/day, Cohort 3 subjects had 1.9 ± 2.0 cm/year (46%) increase in mean AGV from baseline (p=0.02)."
In easier words, the first number, 1.9, is the mean increase in growth velocity from baseline (day one) and the second number, 2.0 is the standard deviation, showing the growth velocity pace range among the participants of the study. The wide range can be explained by the small number of participants. The smaller the number of participants the wider any variation in measurements can be.

The 46% increase in growth velocity reported now is lower than the figure (50%) provided in a previous report of the first six months of therapy.

  • "Twelve subjects escalated to 15µg/kg/day for ≥6 months had an increase of 2.3 ± 1.9 cm/year."
It is interesting to learn that the participants who were in the lower dose cohorts (3.75mcg/Kg/day and 7.5mcg/Kg/day) had a further increase in their growth velocity (65%)


To read the complete abstract of the results that will be presented at the upcoming  ASHG meeting in Vancouver on next October, follow this link

Noteworthy, reviewing previous press releases from Biomarin about BMN-111/vosoritide and achondroplasia I found out that most of the data provided in the above mentioned abstract was already published in April 20th, here

Since there is no real new data disclosed (at least in the meeting abstract), the attention now falls over the results of the ongoing fourth cohort, which is using a higher dose of vosoritide (30mcg/Kg/day) and the planned phase 3 study.