segunda-feira, 3 de agosto de 2015

BioMarin anuncia el primer paciente de la cuarta cohorte del estudio de fase 2

Traducido al español Ma. Cristina Terceros

Durante la conferencia de resultados financieros del segundo trimestre, la empresa BioMarin anunció que el primer paciente de la cuarta cohorte del estudio de la etapa 2 fue incluido hoy, con la nueva dosis de 30mcg/kg/día.

Además, BioMarin anunció que pretende llevar a cabo el estudio principal (para registro) con la dosis de 15mcg/kg/día, la cual produjo un aumento del 50% en la velocidad de crecimiento. Una vez aprobada por las autoridades reguladoras, se planea iniciar el estudio de registro (Fase 3) en el primer semestre de 2016.

Este es el extracto del comunicado de prensa de hoy:
"Otro evento muy esperado en el segundo trimestre fue la conclusión y los resultados del estudio de Fase 2 con vosoritida para el tratamiento de la acondroplasia. Nos complace compartir que la vosoritida aumentó la velocidad media de crecimiento anual en un 50% en niños en la cohorte con la dosis más alta, de 15 mcg/kg/día. Creemos que la velocidad de crecimiento es un indicador importante para la mejora en muchas de las complicaciones graves asociadas con la enfermedad, tales como la compresión del foramen magnum, la apnea del sueño, las piernas arqueadas, la estenosis de la columna vertebral, las infecciones recurrentes del oído y la obesidad. En base a la eficacia y la seguridad observadas en las tres primeras cohortes o acompañamientos del estudio de Fase 2, estamos planeando estudios de registro con 15 mcg/kg/día y también comenzamos a incluir la cuarta cohorte con una dosis más alta, de 30 mcg/kg/día".
 Éste es el enlace para la nota de prensa completa.

Biomarin anuncia o primeiro paciente da quarta coorte do estudo de fase 2

Hoje, durante a conferência de resultados financeiros do segundo trimestre, a Biomarin anunciou que o primeiro paciente da quarta coorte do estudo de fase 2 foi incluído hoje, na nova dose de 30mcg/kg/dia.

Além disso, Biomarin anunciou que pretende realizar o estudo principal (para registro) na dose de 15mcg/kg/dia, a qual produziu um aumento de 50% na velocidade de crescimento. Uma vez aprovado pelas autoridades reguladoras, eles planejam iniciar o estudo de registro (fase 3) no primeiro semestre de 2016.

Este é o excerptum do comunicado de imprensa de hoje:
"Outro evento muito esperado no segundo trimestre foi a conclusão e os resultados do estudo de Fase 2 com vosoritide para o tratamento da acondroplasia. Tivemos o prazer de compartilhar que vosoritide aumentou a velocidade média de crescimento anual em 50% em crianças na coorte com a dose mais alta, de 15 microgramas por quilograma por dia. Acreditamos que a velocidade de crescimento é um indicador importante de melhoria em muitas das complicações graves associadas com a doença, como a compressão do forame magnum, a apnéia do sono, pernas arqueadas, estenose espinhal, infecções recorrentes de ouvido e obesidade. Com base na eficácia e segurança observadas nas primeiras três coortes do estudo de Fase 2, estamos planejando estudos de registro com 15 microgramas por quilograma diariamente e também começamos a inclusão quarta coorte com uma dose maior, de 30 microgramas por quilograma por dia." *
Este é o link para o comunicado de imprensa completo.

* Tradução do Google Translator, com revisão e adaptação do Autor.

Biomarin announces the first patient in the fourth cohort of the phase 2 study

During the second quart financial results conference today, Biomarin announced the first patient included in the fourth cohort of the phase 2 study, at a 30mcg/kg/day dosing.
Furthermore, Biomarin announced that is planning to conduct the pivotal study (for registry) at the dose of 15mcg/kg/day, which has leaded to a 50% increase in growth velocity. Once approved by the regulatory authorities, they plan to start the study (phase 3) in the first semester of 2016.

This is the excerptum from the today's press release:
"Another highly anticipated event in the second quarter was the completion and results of the Phase 2 study with vosoritide for the treatment of achondroplasia. We were pleased to share that vosoritide increased the mean annualized growth velocity by 50% in children in the highest dose cohort who received 15 micrograms per kilogram daily. We believe growth velocity is a leading indicator of improvement in many of the severe complications associated with the disorder, such as foramen magnum compression, sleep apnea, bowed legs, spinal stenosis, recurrent ear infections and obesity.  Based on efficacy and safety observed in the first 3 cohorts of the Phase 2 study we are planning for registration enabling studies at 15 micrograms per kilogram daily and have also begun enrollment in a 4th higher dose cohort with 30 micrograms per kilogram daily." 
This is the link for the complete press release.